周四，2022年12月29日(健康日新闻)——周四公布的一份国会报告称，美国食品和药物管理局对有争议的阿尔茨海默病药物Aduhelm的批准过程“充斥着违规行为”，尽管人们对这种昂贵药物减缓疾病的能力仍存在疑虑。

报告总结说，FDA对Aduhelm的制造商Biogen采取的行动“引起了人们对FDA规程失误的严重担忧”。但由两个国会委员会发起的为期18个月的调查也指责Biogen定价过高。

报告发现，公司文件显示，Biogen管理层决定将Aduhelm的年度成本定为5.6万美元，因为该公司希望“将Aduhelm打造为有史以来最顶级的制药产品之一”，尽管该公司知道高昂的价格会给美国联邦医疗保险(Medicare)和患者带来负担。

不仅如此，百健还计划花费数十亿美元开展一场积极的营销活动，目标是医生、患者、倡导团体、保险公司、政策制定者和有色人种社区，这些群体在该公司的药物临床试验中比例严重不足。

Aduhelm (aducanumab)的争议可以追溯到2021年6月获得批准。克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)和美国退伍军人事务部(U.S. Department of Veterans Affairs)等机构在Aduhelm获批后，决定不再提供Aduhelm输液，因为该药物的疗效值得怀疑，而且有导致脑肿胀和出血的风险。

据《纽约时报》报道，一旦联邦医疗保险大幅限制Aduhelm的覆盖范围，这种药物在年价格减半至28,800美元后仍很昂贵，基本上就被市场淘汰了。

FDA对Aduhelm的批准过程有什么不寻常之处?

根据该报告，2019年7月开始了一项被称为“协作工作流”的不寻常安排，FDA官员多次与Biogen会面，分析一项失败的试验和另一项似乎略有成功的试验的数据，帮助建议该公司是否应该寻求批准该药物。

报告补充说，在12个月的时间里，至少有52次会议，并不是所有的会议都符合FDA的标准。此外，报告称，“至少有66次通话或实质性的电子邮件交流没有得到官方的纪念。”

据《泰晤士报》报道，在对Aduhelm进行最新的严格审查之际，FDA正在评估另外两种阿尔茨海默病药物，可能在明年初获得批准，其中一种是Biogen帮助开发的。

鉴于此，该报告强调，该机构“必须迅速采取行动，以确保其审查未来阿尔茨海默病治疗方法的过程不会导致对FDA审查的完整性的同样怀疑。”

据《纽约时报》报道，作为回应，FDA在一份声明中表示，“我们完全配合委员会的评估，我们将继续审查他们的发现和建议。”

但它补充说，在审批过程中，该机构需要经常与企业互动。声明说:“我们将继续这样做，因为这符合患者的最大利益。”“尽管如此，该机构已经开始实施与委员会建议一致的改革。”

与此同时，百健在报告发布后为自己的药物进行了辩护。

“Biogen坚持我们所采取行动的完整性。该公司在一份声明中说，正如国会报告中所述，FDA的一项审查得出的结论是，“没有证据表明，在这种情况下，在提交申请前与赞助商的这些互动是不合适的。”

尽管如此，据《纽约时报》报道，国会调查委员会的成员对FDA和Biogen都措辞严厉。

众议院能源和商务委员会主席、民主党众议员弗兰克·帕隆(Frank Pallone)在一份声明中说，该报告“记录了FDA的非典型审查过程和企业贪婪，这是FDA有争议的决定给予Aduhelm加速批准之前的事情。”

他的委员会与众议院监督改革委员会(House committee on Oversight and Reform)一起进行了调查，该委员会由众议员卡罗琳·马洛尼(Carolyn Maloney)担任主席。她在一份声明中表示，她希望这份报告将“为FDA改革其做法敲响警钟，并呼吁我的国会同事们采取行动，继续监督制药业，以确保他们不会将利润置于患者之上。”

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资料来源:纽约时报;美国众议院报告，2022年12月